Несколько резидентов биомедицинского кластера Фонда «Сколково» занимаются той же революционной технологией CRISPR/Cas9, которую недавно разрешили применять британским исследователям для редактирования генома человеческих эмбрионов

Этот передовой метод изменения структуры ДНК может привести к прорыву в лечении наследственных заболеваний. Известие о том, что власти Соединенного Королевства узаконили процедуру вмешательства в геном эмбриона, стало научной сенсацией.

Фото: Flickr.

Sk продолжает публиковать мнения экспертов о том, к каким последствиям приведет это решение. С одной стороны, технология позволит избежать некоторых серьезных заболеваний, с другой, есть опасность того, что родители захотят программировать внешность своих будущих детей, предупреждает Кристина Ходова из биомедицинского кластера Фонда «Сколково», руководитель Центра компетенций в онкологии.

- В чем суть технологии изменения генома эмбрионов?

- Редактирование генома можно производить с использованием различных технологий. Суть их сводится к тому, что происходит или удаление патологического или исследуемого гена, или его замена. Последняя и на сегодняшний день наиболее точная технология направленных манипуляций с геномом основана на использовании системы CRISPR/Cas. Ученые впервые открыли ее несколько десятилетий назад при исследовании микроорганизмов. Впоследствии оказалось, что именно этот подход обеспечил по сравнению с существующими высокую специфичность встраивания ДНК, а также отсутствие влияния на механизмы регулирования генов. Каким образом ученые будут изменять геном эмбрионов, увидим в ближайшем будущем в их публикациях.

- Насколько широкое распространение технология может получить в медицинской практике? Какие признаки или болезни смогут редактировать ученые на стадии эмбриона?

- В настоящее время речь идет только о фундаментальных исследованиях генетического регулирования развития эмбриона, результаты которых, возможно, помогут в повышении эффективности экстракорпорального оплодотворения. Если же эта история будет развиваться в дальнейшем, то, полагаю, первые области применения коснутся наследственных заболеваний и доказанных предрасположенностей.

Например, если оба родителя носители моногенного заболевания, такого как муковисцидоз или фенилкетонурия, то высок шанс его появления у ребенка. Технологии редактирования генома эмбриона при ЭКО, возможно, позволят избежать развития заболевания. Но пока это, скорее, предположения. Мы ничего не знаем о том, как будет развиваться измененный эмбрион и каковы возможные последствия редактирования его генов.

- Какова ситуация с применением технологии CRISPR/Cas9  в России? У нас в стране есть научные группы, уровень экспертизы которых позволил бы делать то же, что британцы – изменять геном эмбрионов?

В настоящее время несколько стартапов в «Сколково» используют технологию CRISPR/Cas9 или схожую в целях редактирования генома поврежденных клеток взрослого человека для разработки методов лечения инфекционных и онкологических заболеваний. Насколько научные группы в России будут готовы изменять геном эмбрионов при одобрении подобных технологий, сказать сложно. Уверена, что это привлечет массовое внимание как ученых, так и общественности.

Кристина Ходова. Фото: Sk.ru.

- Нужно ли обозначать этические границы применения таких перспективных технологий, способных сделать человечество здоровее? Если да, то кто должен определять эти границы: общество или научные структуры?

- Безусловно, нужно. В принятии решения о допустимости использования той или иной технологии в рутинной клинической практике должны принять участие как научное и медицинское сообщество, так и государственные регуляторные и общественные организации, да и общество в целом. Многие вопросы современной медицины, корнями уходящие в далекое прошлое, до сих пор вызывают дебаты в отношении допустимости их применения, например, аборты.

И так как к единому мнению невозможно прийти, ищут компромиссное решение, учитывающее интересы и точки зрения разных сторон. Думаю, примерно, то же самое будет происходить и при обсуждении использования технологий редактирования генома эмбрионов перед имплантацией. С одной стороны, есть положительные перспективы избежать развития наследственных и других серьезных заболеваний, с другой стороны, этот опасный путь может привести к тому, что родители начнут выбирать цвет глаз будущего ребенка, а отсюда недалеко и до евгенических последствий. Поэтому, уверена, общество еще не раз будет возвращаться к обсуждению этого вопроса.