В настоящее время не существует низкомолекулярных препаратов для лечения гемофилии. Большинство препаратов - это искусственные ферменты системы свёртывания, которые нужно внутривенно вводить чтобы компенсировать врожденные недостатки у пациентов с гемофилией. Лечение такими препаратами неудобно и опасно, поскольку иммунная система пациента может атаковать вводимые белки, и терапия станет неэффективной.
В ходе работы над проектом компанией «Сай Фарма» было обнаружено низкомолекулярное соединение, селективно ингибирующее белки tPA и aPC. Это естественные антикоагулянты, препятствующие сворачиванию крови. Предположительно, блокирование этих ферментов улучшит процессы тромбообразования и сворачивания крови, что может быть полезно для терапии гемофилии.
Компания «Сай Фарма» получила грант на разработку ингибитора tPA и aPC от компании Bayer по программе Grants4Targets (https://grants4targets.bayer.com/). В ходе разработки планируется провести дополнительные исследования лидерного соединения в биохимических моделях и в моделях гемофилии in vitro, а также оценить способность лидерного соединения останавливать кровотечение у животных.
Камила Зарубина, проектный менеджер кластера биологических и медицинских технологий: «Очень важно, что резидент «Сколково» разрабатывает принципиально новый низкомолекулярный лекарственный препарат для лечения гемофилии, который в последующем может изменить подход в рутинной клинической практике. Поддержка нашего индустриального партнера, фармацевтической компании Bayer, поможет выполнить важные исследования in vitro, которые лягут в основу стратегии развития новой молекулы для лечения гемофилии».
Олег Строганов, руководитель проекта: «В случае успеха, разрабатываемая нами молекула может произвести революцию в терапии гемофилии. Надеемся на дальнейшее сотрудничество с международными и российскими партнерами в деле создания нового препарата».